永盈彩票- - 新版APP下载

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

新茶饮频推消费新体验******

　　记者 孟刚

　　近年来，新茶饮市场发展迅速，各企业致力于用高品质茶叶、牛奶、水果等原料持续推出优质、健康的创新产品，并通过品牌联名等活动为消费者带来全新的茶饮体验。为了保障原料品质，部分企业深入供应链上游，对原材料的供应、运输等全流程设置了严格的品质标准和要求，推动行业高质量发展，助力消费升级。

　　新式茶饮不断被推出

　　根据艾媒咨询及华经产业研究院数据测算，2022年新茶饮行业市场规模超过2900亿元，同比增长5.1%；在门店数量方面，2022年全国约有45万家门店。市场规模快速发展的背后，是新茶饮行业持续进行优质消费产品与服务供给，推动产品迭代与创新。

　　产品上新是新茶饮品牌发展的关键环节之一，多元、丰富的新产品能够不断刷新消费者的认知、满足消费者需求，收获话题和人气。公开资料显示，部分新茶饮头部品牌几乎“周周上新”，如推出季节限定款、活动限定款产品，或是进行旧产品升级、口味改良、原材料升级等。

　　随着行业蓬勃发展和竞争加剧，新茶饮市场已显现出细分品类趋势，其中果茶品类受欢迎度较高，多数品牌都推出了水果类茶饮。除了葡萄、桃子、草莓等常见水果外，部分新茶饮企业还尝试使用桑葚、石榴、柿子、李子、青提、橄榄、杨桃、蓝莓等水果作为原料，为消费者带来特色茶饮产品，推出后深受消费者喜爱，讨论热度居高不下。

　　茶叶作为新茶饮产品中的重要组成部分，很大程度上影响着一杯饮品的口感和品质。随着产品不断迭代，以红茶、绿茶、乌龙茶为主的传统茶基底逐渐呈现细分化趋势。例如，从小众“破圈”到成为爆款单品的潮汕单枞“鸭屎香”，让行业看到了小众茶叶的创新想象力和市场潜力；以山茶花为茶底的系列饮品备受关注，各大品牌纷纷推出山茶花元素饮品。此外，狗牯脑茶、水金龟、半天妖、碎银子、六堡茶、新玉花茶、青观音、白芽奇兰等也被茶饮品牌开发制作成奶茶或果茶。在品类覆盖上，新茶饮茶原料逐渐从以红茶、乌龙茶为主，逐步拓展至传统六大茶类(绿茶、红茶、黑茶、白茶、黄茶、乌龙茶)均有涉及。

　　跨界合作丰富消费体验

　　近年来，新茶饮品牌尝试推出联名产品和活动，一次次为消费者带来惊喜。例如，2022年6月，喜茶联合电视剧《梦华录》出品方推出联名活动，以剧中“紫苏饮子、茶百戏”等饮食文化、茶文化为基础，推出两款新产品。2022年春节，奈雪的茶将非遗文化与茶饮相结合，以“手握虎杯，如虎添威”为主题，将非遗彩绘剪纸作品呈现在饮品杯上，推出“CUP美术馆”之“非遗在今天”。通过跨界合作推出联名产品，借助双方原有的品牌认知产生新的化学反应，进一步扩展新茶饮品牌用户群体，提升销量。

　　除了推出高品质产品，新茶饮品牌还通过品牌内容创造、门店空间设计等形式，为消费者带来不一样的购物体验。2022年，多个品牌充分结合具有中国文化特色的IP推出品牌活动，打造中式门店空间，为消费者提供全新的中式消费体验，同时也以崭新的形式传承弘扬中华优秀传统文化。部分新茶饮品牌还创新推出了文创产品，通过出售本子、徽章、盲盒、茶杯、衬衫、挎包等周边产品，增加品牌厚度，品牌独有的文化属性成为年轻人愿意穿在身上、背在身上来表达自己的文化符号。

　　艾媒咨询认为，不同于过往单一的现制饮品，新茶饮联名产品色彩丰富、颜值高，通过独特的设计包装承载国风文化、二次元文化等，为用户带来新鲜感和分享欲，具备潮流属性。同时，新茶饮品牌在店面设计上也花费了不少功夫，极力打造适宜聚会、交谈的“第三空间”，社交属性明显。

　　中国食品行业分析师朱丹蓬表示，新茶饮品牌通过联名可以更好地贴合年轻消费者的兴趣点，由于联名涉及到产品和配方创新，也使得品牌不断创新升级。

　　标准推动产业供应链发展

　　新茶饮包含奶茶、果茶等多类产品，新茶饮持续创新研发以各地农产品为原料的茶饮新品，通过品牌效应及采购规模，帮助原料产地壮大优势特色产业，激活乡村振兴内生动力。据华经产业研究院、智研咨询及编制组数据估算，2022年新茶饮行业采购上游茶叶原料超过20万吨，直接带动茶产业一产增值超100亿元。

　　在原料需求不断扩大的同时，上游散户生产分散经营和下游原料标准化需求之间的矛盾越来越明显，新茶饮品牌也开始反向渗透茶原料供应链，持续对茶叶、水果种植、加工等环节进行严格要求，通过自建和甄选基地、搭建全链路品控体系等方式，从源头把控原料质量标准，推动农业产业化和规范化发展。如喜茶制定了《示范基地种植管理规定》，对基地的日常管理提出了近20条管理要求；奈雪的茶在广东潮州凤凰山、福建南平建瓯均已建立茶叶原料生产基地，茶原料品质升级进一步加快。

　　中国农业科学院茶叶研究所副研究员陈富桥认为，在消费端，新茶饮通过更便捷、更年轻的产品，让越来越多年轻人了解茶、爱上茶；在供应端，新茶饮通过原料开发、标准制定，推动上游生产体系迭代升级。

　　中国农业科学院茶叶研究所首席科学家尹军峰指出，新茶饮让中国茶上游的技术、产品和消费模式发生了很大变化，推动了行业升级，也为传统中国茶做了消费者培育，吸引消费者来喝茶，通过融合传统茶饮的方式培育消费者喝中国茶。从这个角度来讲，新茶饮对“茶文化”的贡献非常大。

　　(本版图片除署名外均为资料图片)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）